Sedan genteknikens första dagar har det funnits förhoppningar om att använda den för att bota sjukdomar. Den typ av fall som man tidigt insåg skulle lämpa sig bra är sådana genetiskt betingade sjukdomar som kommer sig av att patienten endast har en skadad variant av en viss gen, eller helt saknar den. Bristen på en fungerande variant av en gen orsakar någon typ av syndrom, som ofta är antingen kroniska eller som successivt förvärras.
Om man på något sätt kan tillföra en den oskadade genvarianten, så skulle man i princip kunna häva eller åtminstone hejda sjukdomsförloppet. Genterapi kallas detta.
I princip, var ordet. Efter stora förhoppningar under 1990-talet gick luften ur fältet på 2000-talet. Problemet att dels föra in den oskadade genvarianten på ett effektivt sätt, dels att få den att integrera på lämpligt ställe i patientens genuppsättning, visade sig vara mycket större än man trott.
Men nu tycks det möjligen börja ljusna. BBC rapporterar 16 jan 2014 om ett synbarligen (ha!) lyckat försökt att med genterapi bota en form av fortskridande synförsvagning, så kallad choroideremia.
Genterapins tekniska svårigheter innebär att den knappast kommer att bli en omfattande behandlingsform inom den nära framtiden. Men för vissa svåra sjukdomar, som den aktuella synförsämringen, kan den bli en standardmetod.
Det grundläggande teknologiska och vetenskapliga problemet är att genomiken än så länge har karaktären av en "read-only"-metod. Extremexemplet på "read-only"-vetenskap är ju annars astrofysiken. Alltså titta, men inte röra. Nyttan kan förvisso fortfarande vara stor, eftersom den kunskap som erhålls kan spela stor roll i många olika sammanhang. Inom gentekniken är ju det ganska tydligt, där allt från diagnos till släktforskning, kriminalteknik och historia har utvecklats oerhört tack vare gentekniska metoder.
Men för att gentekniken skall ge ordentlig samhällelig utdelning krävs att det utvecklas nya tekniker för att påverka genuppsättningen i organismer, så att vi kan utföra standardmässiga "write"-operationer, alltså utföra planerade, verkningsfulla, och effektiva förändringar. Idag klarar vi att göra detta enbart i begränsade fall hos olika mikroorganismer som bakterier och jäst.
De genetisk modifierade organismer (GMO:s) av högre arter, som vissa växter, som finns tillgängliga idag har det tagit oerhört mycket tid och resurser att ta fram. Det beror främst på att det är svårt att få en förändring att "fastna", och då på ett sätt så att den alls får någon verkan. Hittills handlar den här sortens verksamhet mest om ren forskning.
Problemet med att nyttiggöra GMO:s är främst att det är så svårt att få fram faktiskt fungerande varianter. Alltför ofta blir det fiasko därför att man inte får varianten att alls fungera. Den vitt spridda föreställningen att GMO:s är livskraftiga vidunder som tar över i naturen om de släpps lösa har inget med verkligheten att göra. Vi är än så länge inte i närheten att kunna nå upp till evolutionens fiffighet att få fram livskraftiga varianter av existerande organismer.
Det kan vara värt att komma ihåg att de patienter som beskrivs i BBC:s reportage är att betrakta som GMO:s. Tänk på det nästa gång någon pratar om GMO-teknikens påstådda hemskhet.